Leczenie powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z pierwotnym włóknieniem szpiku (znanym zarówno jako przewlekłe idiopatyczne włóknienie szpiku), włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą

Informacje dla świadczeniobiorców

1. Kryteria kwalifikacji
1.1 Rozpoznanie: 
a) pierwotnej mielofibrozy (PMF) 
lub 
b) mielofibrozy w przebiegu czerwienicy prawdziwej (Post-PV MF), lub 

c) mielofibrozy w przebiegu nadpłytkowości samoistnej (Post-ET MF)
– zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z roku 2008 oraz IWGMRT (do rozpoznania wymagany jest wynik badania morfologii krwi obwodowej z rozmazem ocenionym mikroskopowo oraz wynik trepanobiopsji szpiku); 
1.2 Pacjenci z grupy ryzyka:
a) pośredniego – 2 
lub 
b) wysokiego 
– wg IPSS (ang. International Prognostic Scoring System);
1.3 Splenomegalia (powiększenie śledziony ≥5 cm poniżej lewego łuku żebrowego) w badaniu palpacyjnym oraz w badaniu ultrasonograficznym;
1.4 Pacjenci z liczbą płytek krwi > 50 tysięcy/µl; 
1.5 Wystąpienie co najmniej 2 z 6 poniżej wymienionych objawów ogólnych ocenianych w skali MPN-SAF TSS: 
a) poty nocne (≥4 pkt), 
b) utrata masy ciała (>10% w okresie ostatnich 6 miesięcy) (≥4 pkt), 
c) gorączka o nieznanej etiologii (>37,5°C) (≥4 pkt), 
d) bóle kostne(≥4 pkt), 
e) świąd (≥4 pkt), 
f) zmęczenie (≥4 pkt);
1.6 Wiek: 18 lat i więcej;
1.7 Stan sprawności:
 a) od 0 do 2, oceniany wg Eastern Cooperative Oncology Group 
lub
b) od 1- 2 wg WHO 
– w momencie włączenia do programu;
1.8 Brak wcześniejszej splenektomii; 
1.9 Pacjenci bez współistniejących ciężkich chorób systemowych w zakresie układu sercowo-naczyniowego, nerek, wątroby – upośledzających istotnie stan ogólny pacjenta oraz ciężkich zakażeń bakteryjnych, wirusowych i grzybiczych; 
1.10 Adekwatna wydolność narządowa określona na podstawie badań laboratoryjnych krwi: 
a) wyniki badań czynności wątroby: 
◦ stężenie bilirubiny całkowitej nieprzekraczające 2- krotnie górnej granicy normy (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta), 
◦ aktywność transaminaz (alaninowej i asparaginowej) w surowicy nieprzekraczające 2,5-krotnie górnej granicy normy, 
b) stężenie kreatyniny nieprzekraczające 2-krotnie górnej granicy normy.
Kryteria kwalifikacji muszą być spełnione łącznie. 

2. Określenie czasu leczenia w programie:
Leczenie trwa do czasu podjęcia przez lekarza prowadzącego decyzji o wyłączeniu świadczeniobiorcy z programu (+ dodatkowe 28 dni na odstawienie leku), zgodnie z kryteriami wyłączenia.

3. Kryteria wyłączenia z programu
3.1 Brak lub utrata odpowiedzi po leczeniu rozumiane jako:
a) brak jakiegokolwiek zmniejszenia w badaniu przedmiotowym powiększonej w momencie kwalifikacji śledziony – po 3 miesiącach leczenia, 
b) brak zmniejszenia w badaniu USG powiększonej w momencie kwalifikacji śledziony, o co najmniej 25 % długości jej wyjściowego powiększenia (powyżej normy w danym ośrodku) – po 6 miesiącach leczenia lub 
c) pojawienie się nowych lub nasilenie wyjściowych objawów ogólnych związanych z chorobą, wymienionych w kryteriach kwalifikacji do programu, ocenianych w skali MPN-SAF TSS – po: 
 ◦ 3 miesiącach leczenia lub 
 ◦ 6 miesiącach leczenia, lub 
 ◦ każdych kolejnych 6 miesiącach leczenia; 
3.2 Nieakceptowalna toksyczność, nieustępująca pomimo redukcji dawki leku i przerw w leczeniu według zasad określonych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
3.3 Transformacja w ostrą białaczkę; 
3.4 Utrata uzyskanej odpowiedzi na terapię po każdych 6 miesiącach leczenia.

Schemat dawkowania leków programie

1. Dawkowanie ruksolitynibu:
Dawkowanie leku odbywa się zgodnie z zasadami określonymi w Charakterystyce Produktu Leczniczego. 

Badania wykonywane w ramach programu

1. Badania przy kwalifikacji do leczenia ruksolitynibem
1.1 badanie podmiotowe i przedmiotowe 
ze szczególnym uwzględnieniem:
a) oceny wielkości śledziony, 
b) masy ciała, 
c) objawów ogólnych ocenianych przy użyciu formularza MPN-SAF TSS: 
◦ poty nocne (≥4 pkt),
 ◦ utrata masy ciała (>10% w okresie ostatnich 6 miesięcy) (≥4 pkt),
 ◦ gorączka o nieznanej etiologii (>37,5°C) (≥4 pkt),
◦ bóle kostne (≥4 pkt), 
 ◦ świąd (≥4 pkt), 
 ◦ zmęczenie (≥4 pkt); 
1.2  morfologia krwi z rozmazem ocenionym mikroskopowo; 
1.3  aktywność transaminaz wątrobowych;
1.4  stężenie bilirubiny; 
 1.5  stężenie kreatyniny w surowicy; 
 1.6 trepanobiopsja szpiku, jeżeli nie była wykonana w okresie 6 miesięcy przed kwalifikacją; 
1.7 USG jamy brzusznej z oceną wymiarów śledziony. 

2. Monitorowanie leczenia ruksolitynibem: 
2.1. badanie podmiotowe i przedmiotowe ze szczególnym uwzględnieniem:
a) oceny wielkości śledziony, 
 b) masy ciała,
 c) objawów ogólnych ocenianych przy użyciu formularza MPN-SAF TSS: 
 ◦ poty nocne (≥4 pkt), 
◦ utrata masy ciała (>10% w okresie ostatnich 6 miesięcy) (≥4 pkt), 
 ◦ gorączka o nieznanej etiologii (>37,5°C) (≥4 pkt),
 ◦ bóle kostne (≥4 pkt),
◦ świąd (≥4 pkt),
◦ zmęczenie (≥4 pkt); 
2.2. morfologia krwi;
2.3. aktywność transaminaz wątrobowych;
2.4. stężenie bilirubiny; 
2.5. stężenie kreatyniny w surowicy; 
2.6. USG jamy brzusznej z oceną wymiarów śledziony.
Częstość wykonywania badań: 
 1) morfologia krwi i parametry biochemiczne:
 a) co 2-4 tygodnie – do czasu ustabilizowania dawki ruksolitynibu, a następnie w zależności od wskazań klinicznych oraz zgodnie z zasadami określonymi w ChPL; 
 b) co 1-2 tygodnie przez 6 tygodni lub do czasu ustabilizowania funkcji wątroby – u pacjentów z niewydolnością wątroby; 
2) wszystkie badania kontrolne:
a) po 3 miesiącach leczenia, następnie 
b) po 6 miesiącach leczenia, następnie 
c) nie rzadziej niż po każdych kolejnych 6 miesiącach leczenia. 

3. Monitorowanie programu
1) gromadzenie w dokumentacji medycznej pacjenta danych dotyczących monitorowania leczenia i każdorazowe ich przedstawienie na żądanie kontrolerów Narodowego Funduszu Zdrowia;
2) uzupełnianie danych zawartych w rejestrze (SMPT), dostępnym za pomocą aplikacji internetowej udostępnionej przez OW NFZ, 
z częstotliwością zgodną z opisem programu oraz na zakończenie leczenia;
3) przekazywanie informacji sprawozdawczo – rozliczeniowych do NFZ: informacje przekazuje się do NFZ w formie papierowej lub w formie elektronicznej, zgodnie z wymaganiami opublikowanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia. 

Gdzie w Warszawie pójść na konsultację do bardzo dobrego hematologa?

Onkolmed Lecznica Onkologiczna to przychodnia w której Działa Poradnia Hematologii Ogólnej i Onkologicznej. Pracuje w niej bardzo dobry hemtolog, który po przeprowadzeniu szczegółowego wywiadu i dokładnej analizie wyników badań zaleci właściwe leczenie.

W celu umówienia się na konsultację u hematologa skontaktuj się z placówką Onkolmed Lecznica Onkologiczna pod numerem telefonu: +48222902337.

Źródła:
gov.pl/attachment/55bce584-31c9-4994-8ba3-38563e87574f